但目前来看,效果会在四年中逐渐下降,患者很可能在第一次接受治疗的十年后需要再次进行治疗以维持效果。
总而言之,基因治疗极其困难,而且疗效也很难做到“一次治疗,终身治愈”的地步。它们大多价格昂贵到了匪夷所思的地步,同时疗效也不稳定。
而唐敏的症状和leber2型完全不符,这也就意味着哪怕她被确定患有某种遗传疾病,也没有任何一种药物可以直接用在她身上——哪怕这种药物昂贵到了吓人的地步。
但是,这并不意味着唐敏就完全没有了希望。
基因编辑技术正在快速成熟,而基于腺病毒的各种基因编辑治疗方案理论上并不会比其他的编辑方案更加困难。如果能够确定唐敏所罹患的是某一种新型遗传病,那么在比较短的时间内,可能就会有更多医生注意到自己接诊的病人症状和唐敏一致或者类似。
被发现的患者数量越多,医药公司开发针对这种疾病的药物意愿也就更强烈。而随着他们推动研究进展,可能就会出现治愈或者至少减缓恶化的治疗方案。
这就是希望。